Bebisen KJ räddades av genmanulipation. Behandlades med personlig CRISPR-terapi.

Teknik

Motor

Samhälle

Spel

Popkultur

Fritid

Tjock

Tester

Dagens fråga

Tipsa!

Skaffa Feber+

Hetaste

Senaste

Bebisen KJ räddades av genmanulipation

Behandlades med personlig CRISPR-terapi

På barnsjukhuset i Philadelphia (CHOP) har ett spädbarn, kallad KJ, blivit den första människan att behandlas med en helt skräddarsydd CRISPR-baserad genterapi – framtagen specifikt för honom.

KJ föddes med en extremt ovanlig genetisk leversjukdom, brist på CPS1, som gör att kroppen inte kan bryta ner kväve, vilket leder till livshotande nivåer av ammoniak i blodet. Det finns i princip inga fungerande behandlingar för detta, annat än levertransplantation – och det var inget alternativ för en nyfödd bebis.

Istället tog ett team på CHOP och University of Pennsylvania fram en individanpassad CRISPR-terapi som levererades till levern via via blodomloppet.

Resultatet? KJ klarar idag av att ta till sig protein i maten på ett bättre sätt och han växer och mår bra. Det verkar alltså som att genmanipuleringen har fungerat.

chop.edu

Vetenskap, Medicin,

CHOP, Philadelphia, KJ, CRISPR, University of Pennsylvania

64.7°