Läkemedel för svår muskelsjukdom hos barn godkänd i Sverige
Zolgensma har kallats för världens dyraste läkemedel
Dagens Medicin rapporterar att läkemedlet Zolgensma, som kan behandla spinal muskelatrofi hos barn, nu är godkänt för användning i Sverige.
En engångsbehandling med Zolgensma kostar runt 20 miljoner kronor. Det är dock oklart hur länge effekten av denna sitter i. Enligt en ny nationell rekommendation från Sveriges kommuner och regioner (SKR) kan sex barn med den allvarligaste formen av spinal muskelatrofi komma att behandlas med Zolgensma årligen. Thomas Sejersen, professor i barnneurologi vid Karolinska institutet och överläkare vid Astrid Lindgrens barnsjukhus i Stockholm, säger till Dagens Medicin:
"Jag är mycket glad över detta besked. Vi har väntat länge på det och gjort förberedelser för att kunna börja behandla så snart som möjligt."
Spinala muskelatrofier (SMA) är en grupp ärftliga sjukdomar, där motoriska nervceller i mellanhjärnan, förlängda märgen och ryggmärgen bryts ned. Nedbrytningen leder till muskelsvaghet och muskelförtvining (atrofi). Vid de svåraste formerna av sjukdomen avlider barnen ofta snart efter födelsen eller under de första levnadsåren.
Läs gärna våra regler!