Världens första CRISPR-baserade medicin godkänd
Gensaxtekniken får användas för genterapi mot blodsjukdomar
Den brittiska läkemedelsmyndigheten MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) har för första gången godkänt ett läkemedel som använder sig av CRISPR-teknik för att bota sjukdomar, något man säger att man är först i världen med.
Läkemedlet kallas för Casgevy och använder sig av genterapi för att behandla de båda blodsjukdomarna sickelcellanemi och beta-thalassemi, två sjukdomar som kan orsaka livslånga plågor och även leda till döden för patienter som drabbas. Fram tills nu har den enda behandlingen som funnits tillgänglig för de båda sjukdomarna varit benmärgstransplantationer. MHRA skriver om hur Casgevy fungerar:
"Casgevy is administered by taking stem cells out of a patient’s bone marrow and editing a gene in the cells in a laboratory. Patients must then undergo conditioning treatment to prepare the bone marrow before the modified cells are infused back into the patient. After that, patients may need to spend at least a month in a hospital facility while the treated cells take up residence in the bone marrow and start to make red blood cells with the stable form of haemoglobin."
Enligt MHRA så har Casgevy i kliniska tester visat att majoriteten av patienterna som behandlats med läkemedlet har återfått en hälsosam produktion av hemoglobin, det protein som röda blodceller använder för att transportera syre i blodet.
Läs gärna våra regler!